基因療法治乙型血友病顯成效

　　一項涉及１０名乙型血友病患者的初步臨床試驗結(jié)果顯示，基因療法能成功促使產(chǎn)生足夠多的凝血因子，避免出血事件。這被譽為乙型血友病治療的“重要里程碑”，有望為這類患者提供長期解決方案。

　　血友病是一種罕見的出血性遺傳病，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。血友病主要有甲型和乙型兩個類型，其中乙型占２０％，由缺乏凝血因子ＩＸ引起，目前的標準療法是經(jīng)常向患者體內(nèi)注射ＩＸ因子，控制和預防出血。

　　費城兒童醫(yī)院研究人員在新一期美國《新英格蘭醫(yī)學雜志》上報告說，這種基因療法名為ＳＰＫ－９００１，由美國火花基因療法公司和輝瑞公司合作研發(fā)。在臨床試驗中，他們向１０名男性患者體內(nèi)注射了一種叫ＦＩＸ－Ｐａｄｕａ的基因。這種基因是２００９年在意大利一個家族中發(fā)現(xiàn)的，它產(chǎn)生的ＩＸ因子的凝血能力是正常ＩＸ因子的８至１０倍。

　　在最長７８個星期的跟蹤研究中，這些患者體內(nèi)的ＩＸ因子平均水平為正常水平的３３％，無一人出現(xiàn)嚴重副作用，其中８人沒有再注射過ＩＸ因子，９人沒有再出現(xiàn)出血事件。

　　總體而言，這些患者出血事件發(fā)生頻率從治療前的一年１１．１次，驟降至治療后的一年０．４次，對ＩＸ因子的注射需求下降了９９％。

　　研究負責人琳賽·喬治在一份聲明中說：“我們期待在三期臨床試驗中繼續(xù)開發(fā)這種療法。我很樂觀地相信，這項研究只是治療血友病真正的范式轉(zhuǎn)變的開始?！?/p>

　　《新英格蘭醫(yī)學雜志》配發(fā)的社論指出，最近有多項基因療法的臨床試驗獲得成功，包括嚴重聯(lián)合免疫缺陷病、腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良癥、脊椎性肌肉萎縮癥，“這項研究是基因療法復興的又一個例證”，它代表著乙型血友病治療的一個“重要里程碑”。

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